基因治疗背景

继抗体免疫疗法的高速发展后，以CAR-T产品为代表的体内/体外基因治疗已经成为近5年来新兴的药物开发形态。据初步统计，全球已经有超过1000个细胞基因治疗的临床实验。

以病毒为载体的基因治疗药物频频夺目。FDA在今年5月批准诺华公司一次性治疗脊髓性肌萎缩的基因治疗药物Zolgensma 上市，价格达到令人咋舌的210万美元，成为史上最贵的药物。

我国是最早开始基因治疗研究的国家之一， 2018年起开始重视完善国内的基因治疗行业以及建设监管体系，目前正在迎头赶上。国内针对基因疗法领域正在进行的临床试验大约20余项。

行业瓶颈

随着越来越多的基因治疗产品获准商业化生产，加上越来越多开发商的加入，带来的众多可供临床测试的候选产品，行业在欣慰于这一领域空前发展的同时，也发现到了很多瓶颈，基本都集中在产品的生产制造。其中，合规化检测技术和灵活高效的检测需求是商业化放大中的热点难点。

与传统意义上的药物相比，新型的基因治疗类产品，通常依托核酸、病毒载体、细胞载体等具有生物活性的介质发挥其治疗作用，在安全性和质量放行方面有更为严格的要求。

基因治疗产品的全球法规体系依然在不断更新：FDA于2020年出正式出版了关于基因治疗类产品的CMC指导；我国2020版药典中也增加了人用基因治疗类产品总论。

如何解决？

积极响应着全球不同法规体系的更新步伐，默克BioReliance^®检测服务以科学与法规的专业知识，全面的技术覆盖（理化、分子、细胞、动物等），为基因治疗企业提供包括病毒库/菌种库/细胞库建库、细胞系鉴定、质粒/病毒过程产品检测、终产品批释放检测以及产品表征检测等合规化服务。并依托全球化的业务集群为产品，特别是生物治疗（抗体、基因治疗）产品的多地检测申报提供灵活便捷渠道。

2020年12月16日14:00-15:00，默克BioReliance^®生物安全检测亚太区新型服务负责人王鑫博士将结合不同法规体系、工艺路径和关键质量属性，介绍基因治疗产品生物安全检测要点，以及检测方法的更新。