对于传统医药难以治疗的遗传性疾病和癌症,基因疗法打开了新的大门。基因疗法的临床研究数量不断增加,技术不断被刷新超越,资本市场持续加持.....基于病毒载体的一系列基因治疗策略已经成为近5年来药物开发的新兴热点。
中国很早就开始了基因治疗研究,首个临床试验可追溯到1991年(全球首个基因治疗试验于1990年在美国进行)。2003年,中国还率先批准了世界上首个基因治疗产品——Gendicine,一种携带p53的溶瘤腺病毒,用于治疗晚期头颈癌。2016年,全球首个CRISPR临床试验也在中国率先开展。
中国在基因疗法的新兴浪潮里不仅没有落后,反而保持着积极的发展态势。这也是中国的医药研究少数能与国际比肩的细分领域之一。
但相比传统医药产业,基因药物对技术研发、生产、质量、监管.....都有更高的要求。在基因疗法这一新兴产业进入全面产业化布局的过程中,仍存在着诸多问题和困扰。其中,基因疗法的商业化生产是其发展的关键瓶颈。
事实上,基因治疗的先行者们已经积累了较丰富的案例和经验,可以帮助目前国内探索者们,在研发、制造以及审批上少走很多弯路,推动类似产品以更快的速度走进市场。
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本期您将听到:
CEO开场致辞
全球视野下的基因治疗
— 基因治疗市场概述
—当前的挑战
—未来发展方向
更好的明天:产业化AAV生产
—AAV开发和生产策略
—Sf9/杆状病毒平台
—工艺优化
—实现不同疾病规模的AAV载体稳定供应
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